A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular grave e progressivamente fatal que afeta cerca de um em cada 10.000 bebês, a principal causa genética da mortalidade infantil. A atrofia muscular espinhal é causada por um baixo nível de proteína nos neurônios motores que são responsáveis ​​pelo funcionamento normal dos músculos. A falta de proteína causa perda de neurônios motores, fraqueza muscular progressiva e pode levar à morte prematura por insuficiência respiratória. A proteína está presente no corpo e é importante para o sistema nervoso, que regula os músculos e os movimentos. As células nervosas não podem funcionar corretamente sem...