Zolgensma – Tratamento para crianças com atrofia muscular espinhal (AME)
No dia 24/05/2019, o FDA, órgão americano equivalente à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), aprovou a comercialização do medicamento ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi).O remédio ZOLGENSMA, criado pela empresa AveXis, da Novartis, usa terapia gênica para combater a atrofia muscular espinhal (AME) em crianças, uma doença genética rara que leva à morte nos primeiros anos de vida, causando uma degeneração nos neurônios e paralisia progressiva. Cerca de 90% dos pacientes com o problema morrem aos 2 anos de idade.Aqueles que nascem com AME têm baixos níveis da proteína que possibilita os movimentos, a SMN.O cérebro precisa dela para ser capaz de...